近日，广东省发布首批107种已获批创新药械产品目录，针对目录中的创新药械，要求医院结合临床需求“应配尽配”，助力创新药械加快入院。

创新药加速落地应用，既为企业打通“研发-回报”闭环注入真金白银，持续反哺创新管线；更为患者带来救命良方，显著提升救治希望与生存质量。

近年来，大湾区推动医药产业制度改革，持续释放创新活力，从探索真实世界研究、完善多元支付体系建设、促进创新药“出海”等多路突围，推动创新药落地应用。

创新药临床应用面临多重关卡

经过重重难关获批上市、对多方利好的创新药，临床应用并非易事，从上市到落地的“最后一公里”仍面临多重关卡。据全球知名医疗数据服务商艾昆玮统计，其选取的近7年国谈药样本中，进院数量平均值为781家、中值是402家，均远少于我国3855家三级医院。

临床应用推广面临哪些关卡？大湾区业内人士在实践中形成了很多思考。

“创新药对病症副作用的降低成效，要有比较明确的证明。”广州医科大学附属第三医院相关负责人表示。可见，从医院角度看，创新药是否有真实疗效至关重要。创新药上市不等于医生买账，尤其是通过“快车道”获批的创新药，需要经过长期在真实世界的“历练”，才能让医生决定是否替代老药。

2024年12月4日，“百企百院粤医行”系列活动之首场医院进企业广州专场举办。图/南方日报

除了“疗效关”，创新药还需闯过“价格关”。以CAR-T细胞治疗药物为例，临床上因其在癌症上具备显著效果备受推崇，但是价格高达百万元一针，也就是每次治疗费用相当于一辆顶配SUV的价格，远超普通患者支付能力。

“药品准入还要考虑经济性，尤其是公立医院，在考核当中还需要考虑住院患者出院费用、门诊患者支付费用等指标。创新药的价格可能比较高，我们会通过召开院内医事会来决定产品进医院的必要性和紧迫性。”广东省人民医院临床药学科相关负责人说。

大湾区加速让创新药走进百姓家

面对创新药临床应用难题，大湾区探索出独特解法，让医院“敢用”、让患者“能用”，为创新药临床应用“通关开路”。

据了解，大湾区正大力推动创新药开展真实世界研究，以消除医院对创新药疗效的顾虑。所谓真实世界研究，是指在真实世界环境下收集与研究患者有关数据，为创新药注册上市、上市后再评价等提供证据，加速创新药入院使用。我国真实世界研究仍在初步发展阶段，大湾区凭借“港澳药械通”政策优势率先蹚出一条破冰路。

香港大学深圳医院的港澳药械通专窗。 图/南方网

自2022年始，辉瑞等跨国药企联合暨南大学粤港澳大湾区药品医疗器械真实世界研究院等机构，对通过“港澳药械通”政策引进的港澳创新药械开展真实世界研究，为加速其内地上市铺就“快车道”。此外，广东省政府高度重视真实世界研究，去年10月出台的《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》明确提出，支持省内公立医疗机构与企业合作开展已上市创新药真实世界研究。截至2024年，大湾区已开展9项真实世界研究。

另外，大湾区积极破“天价药”困局，通过医保商保双箭齐发，将创新药价格打下来，“真金白银”支持创新药推广。

例如，深圳创新推出“基本医保+大病保险+深圳惠民保”罕见病用药保障模式，即经基本医保报销后的高额医疗费用，可再经大病保险和深圳惠民保进行“二次报销”，对超90种医保目录内罕见病药品实行了梯次减负。2024年累计保障罕见病患者26.03万人次，涉及金额达4.49亿元，单人最高保障达115.88万元。

广州则在推动商业保险覆盖创新药上走在前沿。今年4月，广州推出“穗新保·珠江药安心”，这是全国首个覆盖港澳药械通及创新药械产品的普惠型商业健康保险，核心优势在于创新药械全覆盖与高额保障：覆盖超100种高值自费创新药械，提供最高400万元保障，创新药械、特定疾病和质子重离子不设起付线且可100%报销。

“‘穗新保’作为典型范例，通过健全多层次保障体系，不仅提升社会抗风险能力，更有望带动医疗健康产业新发展，最终实现民众健康福祉的整体提升。”广州医科大学卫生管理学院范阳东教授认为。

大湾区创新药抢滩全球市场

近年来，随着我国医药产业创新能力不断提升，国内创新药掀起“出海热”。据LiveReport大数据显示，2024年我国创新药海外授权有125项，同比增长16.8%，授权总金额高达525.7亿美元，同比增长27.4%。

大湾区本土企业也积极探索创新药“出海之路”。

早在2022年12月，康方生物将自主研发的依沃西在美国、加拿大、欧洲和日本的开发和商业化权利独家许可给Summit Therapeutics，并获得5亿美元的首付款。在2024年6月，康方生物再次与Summit合作，增加在中美洲、南美洲、中东地区和非洲市场的依沃西单抗权益，并获得7000万美元的首付款和里程碑付款。

对于依沃西的国际化，康方生物创始人、董事长、首席执行官兼总裁夏瑜博士分享道，“我们最核心的目标是实现依沃西在海外的最快速获批上市，Summit是一个最佳合作伙伴。”可见，相比于风险较高的自主出海方式，企业更倾向于与经验丰富的跨国药企合作。

康方生物。图/南方日报

除了与跨国药企合作，业界人士认为，借助大湾区发展“东风”，充分用好“港澳王牌”，国内创新药国际化步伐可加速。

国内不少药企已紧密与港澳开展合作。“我们与澳门科技大学合作制定有关中医药的国际标准，推动中医药标准化进程，为中医药国际化奠定基础。”一方制药有关负责人表示，依托港澳国际化优势，主导制定中药ISO国际标准，是推动大湾区创新中药“出海”的重要路径之一。

“广药集团在澳门设立国际总部，作为国际化业务对外窗口。同时广药国际澳门制药厂已竣工投产，这是澳门最大且首个符合GMP标准的中药制药厂。”广药集团党委书记、董事长李小军在参与2024健康湾区对话会议时提到。可见，在港澳设总部、开工厂是另一条推动创新药“出海”的新路径。

从真实世界研究加快创新药进院速度，到多元支付政策“组合拳”激活国内市场，再到全球市场“开疆拓土”，粤港澳大湾区创新药临床应用正迈过重重关卡，面临广阔空间。

南方网、粤学习记者 伍超贤